По сообщению ученых из Вашингтонского университета, в результате их нового исследования был найден способ, как вылечить мышей от мышечной дистрофии. К ней приводит тяжелое наследственное заболевание под названием Миодистрофия Дюшенна. Результаты исследования были опубликованы в журнале Nature Communications, пишет интернет-портал "Такие дела".
Миодистрофия Дюшенна является тяжелым наследственным заболеванием. Среди мальчиков этот недуг является одним из самых распространенных смертельных генетических недугов. Согласно статистике, с заболеванием рождается один из 3500 новорожденных. Больные теряют способность к передвижению в подростковом возрасте и погибают в 20-30 лет.
Вашингтонскими учеными были поставлены опыты на мышах, в результате которых попробовали редактировать геномы высших организмов для остановки прогресса болезни и дальнейшего восстановления организма. Ранее в США было объявлено об одобрении первого лекарства для лечения тяжелой болезни, но препарат является очень дорогим и подходит не всем пациентам – только 13% заболевших.
В России существует один благотворительный фонд, который специализируется на миодистрофии Дюшена – "МойМио". Фонд развивает программы, направленные на поддержку семей с детьми, у которых есть такой диагноз. Пациентам может помочь каждый.
Комментарии