Лекарства для терапии редких наследственных заболеваний разрабатывают ученые университета «Сириус», передает ОТР. Эти медикаменты раньше закупали за границей, теперь же их производство может быть налажено в России. По словами специалистов, отдельные генетически обусловленные болезни встречаются у небольшого количества людей. Но тот или иной наследственный недуг в России имеет примерно каждый 20-й человек. Такие заболевания возникают в результате поломки гена и затем могут передаваться из поколения в поколение. Раньше их считали неизлечимыми. Но сейчас есть лекарства, которые дают человеку шанс на нормальную жизнь. Роман Иванов, проректор Научно-технологического университета «Сириус», директор Научного центра трансляционной медицины: «Ученые «Сириуса» в настоящее время ведут работу сразу по нескольким направлениям. Это и разработка лекарственных препаратов на основе рекомендованных белков, которые помогают при лечении наследственных заболеваний, это и так называемая генная терапия, когда пациенту вводится здоровая копия гена с помощью генетически модифицированного вируса, который фактически заменяет поврежденный ген и восстанавливает его функцию. Однократное применение такого препарата способно избавить пациента от проявления заболевания». Сейчас ученые «Сириуса» разрабатывают препараты для лечения наследственной слепоты и мышечной дистрофии Дюшенна.