Максим Руссо: Производителям лекарств от редких болезней невыгодно добиваться разрешения на применение препаратов в России, потому что у нас процедура непрозрачна и требует дополнительных затрат

Максим Руссо: Производителям лекарств от редких болезней невыгодно добиваться разрешения на применение препаратов в России, потому что у нас процедура непрозрачна и требует дополнительных затрат | Программы | ОТР

редкие болезни, спинраза, золгензма, благотворительный фонд,

2020-03-16T21:51:00+03:00
Максим Руссо: Производителям лекарств от редких болезней невыгодно добиваться разрешения на применение препаратов в России, потому что у нас процедура непрозрачна и требует дополнительных затрат
Траты на 8 марта. Чего хотят женщины. Как укрепить семью. Вакцинация шагает по стране. Гостевой бизнес
Поздравляем с 8 марта. Дорого
Женщины должны/хотят работать?
Сергей Лесков: Русская женщина всегда обладала таким набором добродетелей и качеств, который делал её самой желанной на свете
Чтобы семьи были больше, нужно...
Что делать, если с вас пытаются получить чужие долги?
Вы к нам из тени, а мы вам - кредиты!
ТЕМА ДНЯ: Цветы и подарки к 8 марта
Посчитают доходы и помогут
Уколоться - и забыть о COVID-19
Гости
Максим Руссо
научный журналист

Анастасия Сорокина: Сегодня вместе с вашим участием мы хотим помочь полуторагодовалой Милане Семеньковой из Калининграда. Ее историю знают все жители этого города и пытаются помочь родителям девочки спасти жизнь дочери. Им удалось собрать часть необходимой суммы денег для покупки лекарств, но, к сожалению, в борьбе с болезнью очень важно не упустить время. Мы будем признательны всем, кто откликнется и примет участие в судьбе Миланы.

Константин Чуриков: Мы сейчас, в ближайшие полчаса, будем выяснять, почему государство не помогает больным детям. Действительно, вынуждены эсэмэсками собирать деньги на их лечение. Что касается Миланы, то у нее особый случай – генетическое смертельное заболевание, называется спинально-мышечной атрофией. Но есть шанс спасти эту девочку: до двух лет ей нужно ввести инновационный генный препарат, называется он Zolgensma. Это самое дорогое лекарство в мире. Его стоимость – 150 миллионов рублей. Давайте посмотрим сюжет, а потом будем это все обсуждать.

СЮЖЕТ

Константин Чуриков: У нас сейчас есть возможность поговорить с Максимом Руссо, это научный журналист. Максим, здравствуйте.

Анастасия Сорокина: Здравствуйте.

Максим Руссо: Здравствуйте.

Константин Чуриков: Вот этот случай – почему лечение, сама терапия исключительно сводится к двум нероссийским препаратам? И в чем вообще магия этого лекарственного средства?

Максим Руссо: Ну, действительно, раньше шансов не было вообще никаких, и только сейчас они начинают появляться. Я напомню, что тот препарат, который называется Zolgensma, он появился уже не на испытаниях, а как коммерческое лекарство, только летом 2019 года в США, а потом был одобрен в Евросоюзе и Японии. То есть это действительно передний край медицинской науки. Это генная терапия, которая пришла уже к больным, а не к подопытным мышам и не к клеточным культурам, на чем она раньше развивалась. И, к сожалению, тут встает не только в отношении этого лекарства, но и в отношении других препаратов, которые или появляются, или на подходе, огромная проблема – они очень дорогие.

Константин Чуриков: А почему они очень дорогие? С чем это связано?

Анастасия Сорокина: Там прозвучала фраза, что несколько месяцев он не закупается. То есть раньше они закупали, а потом решили не закупать?

Максим Руссо: Я не знаю, закупали ли они раньше. Была ли такая необходимость, не была? Тут не знаю. Но что касается цены. Почему так дорого? На самом деле во многом эта цена объективная. Я не готов сказать, какая себестоимость по отношению к рыночной цене. Zolgensma – это более 2 миллионов долларов за одну необходимую инъекцию. Но явно, если бы даже это была только себестоимость, она бы превышала миллион долларов. Все дело в том, что очень сложен процесс получения этого средства. Это фактически вирусы, искусственно сконструированные, которые несут необходимый ген – именно тот, который отсутствует у больного ребенка, из-за которого у него умирают нейроны и начинается паралич.

Константин Чуриков: Вы хотите сказать, что это надо даже нескольким лабораториям работать и так далее? Это какая-то большая группа специалистов это делает, да?

Максим Руссо: Ну, я не знаю, насколько большая. Это может быть одна лаборатория. Но отдельная лаборатория должна готовить для них среду, в которой живут клетки, человеческие клетки, культуры человеческих клеток, в которых продуцируются эти вирусы. Этот вирус можно выращивать только в клеточной культуре человека. Например, есть вакцина от гепатита В. Это некоторая белковая молекула, куда более простая, чем вирусная частица, и ее продуцируют дрожжи. Вообще многие белковые препараты, которые сложно сделать, синтезировать в лаборатории, их синтезируют генетически модифицированные дрожжи – это легче. Здесь возможен синтез только в человеческой клетке.

Вот только один пример. Для выращивания этих клеток нужна питательная среда, в которой они лежат, синтезируют эти вирусы. Она продается в банках. Где-то пол-литровая банка. Обычная среда на основе сыворотки коровьей крови, которую используют в лабораториях, стоит (я посмотрел просто по интернету) от 500 до 1 000 долларов за банку, в зависимости от производителя. Но для лечения человека эту среду использовать нельзя, потому что в ней остаются чужеродные белки. И если мы сделаем инъекцию вирусов, выращенных в этой среде, то эти белки попадут и вызовут реакцию. Поэтому нужна особая питательная среда без использования коровьей крови, а она стоит еще дороже. И это только одна статья расходов.

Анастасия Сорокина: Объясните, пожалуйста, ситуацию, связанную с тем, что эти препараты, которые нужны, ну по понятным причинам, наверняка не самому большому количеству людей и наверняка они где-то есть… Если человек живет в Калининграде, а там этого препарата нет, нет ли системы, по которой он может получить его просто в другом месте?

Максим Руссо: К сожалению, проблема таких лекарств от редких болезней существует. Дело в том, что производителям не всегда выгодно и удобно, например, добиваться разрешения на применение своего препарата в другой стране – например, в России. Потому что у нас есть особая проблема – у нас эта процедура не очень прозрачная и требует дополнительных затрат. И в случае болезни, как спинально-мышечная атрофия, производитель понимает, что он, в общем-то, не может рассчитывать на то, что больные настолько состоятельные, чтобы это оплачивать. Он будет получать апробацию своего лекарства в тех странах, где будут более или менее точные гарантии, что такое лечение будет оплачиваться из государственных средств.

Константин Чуриков: А, за счет государства.

Анастасия Сорокина: Так у нас же тоже за счет государства.

Максим Руссо: Видимо, поскольку не очень активно стремятся производительности лекарств от редких болезней получать одобрение на применение в России, видимо, они не рассчитывают на то, что это будет работать.

Константин Чуриков: Понятно. То есть не все государства могут себе позволить закупать вот такого рода препараты.

Максим Руссо: Они могут декларативно это провозгласить, но мы видим, что в конкретном случае это не работает.

Константин Чуриков: Я вижу, что наши зрители, думают, что на наш портал 5445 нужно отправлять SMS. Нет! Если вы хотите помочь Милане, то это на номер 3443 – это фонд «Адели». Начните SMS со слова «Благо», а дальше – сумма. Вот я вижу, что зрители: кто 30 рублей, кто 100, кто-то тысячу. В общем, сердобольные наши люди пытаются как-то помочь.

Анастасия Сорокина: Уже начали перечислять. И дозваниваются до нас. Примем звонок из Пскова, Максим на связи. Здравствуйте.

Зритель: Здравствуйте. У меня такой вопрос. Почему в Российской Федерации непосредственно депутаты Госдумы помогают любой другой стране, помогают детей лечить, всем помогают, кроме своей страны? Своим детям не помогают, просто забивают на это… Не хотят помогать своим детям. Вот они смотрят телевизор, умирает маленький ребенок. И на это нельзя дать денег?

Константин Чуриков: Спасибо за ваш звонок. Максим, не знаю, в какой степени это к вам. Изучали ли вы депутатов, их геном?

Максим Руссо: Я, к сожалению, ничего не могу ответить.

Анастасия Сорокина: Но таких вопросов много, Максим не единственный.

Максим Руссо: Сейчас у пациентов из России и из многих других стран надежда только на благотворительные фонды, на пожертвования, потому что даже не средняя российская семья, а довольно состоятельная российская семья более 2 миллионов долларов, думаю, вряд ли будет способна заплатить за лечение.

Константин Чуриков: Зритель из Москвы спрашивает: «А где наши хваленые российские фармацевты? Где аналог лекарства?»

Максим Руссо: Ну, тут надо сказать, что все-таки российским ученым работать тяжелее, потому что денег у нас не хватает и на научные исследования. Тем не менее мне известны некоторые исследования, которые ведутся по генной терапии, но в основном по генной терапии лейкозов, лимфом, онкологических заболеваний.

Вот сейчас в Российском онкоцентре должны начаться уже предклинические испытания одного препарата генной терапии лимфомы. Вроде бы в институтах Российской академии наук – в Институте биологии гена и в Институте молекулярной генетики – есть группы, которые работают с различными миопатиями, со спинально-мышечной атрофией, но эти исследования (из тех, которые я знаю) пока только дошли до стадии лабораторных мышей.

Константин Чуриков: А можете максимально, так сказать, простым языком, не научным, объяснить, как одна инъекция этого препарата Zolgensma избавит девочку от этого диагноза – от спинально-мышечной атрофии?

Максим Руссо: Все дело в том, что эти вирусы, их огромное количество получается, там миллионы вирусных частиц вырабатываются, они вводятся в организм, и они заражают те нейроны, те клетки нервной системы, в которых должен вырабатываться необходимый белок. Без этого белка клетки эти умрут. Собственно, смерть этих клеток и вызывает…

Константин Чуриков: То есть, соответственно, у девочки появятся мышцы, она сможет держать лучше спину, да?

Максим Руссо: Да. Эти нейроны активизируют мышцы – и мышцы заработают. В общем-то, мышцы перестают работать из-за того, что умирают клетки нервной системы, они постепенно умирают.

По поводу «на всю жизнь». Скорее всего (и производитель уверяет, что это точно так), это действительно так. Реально какие есть данные? Когда этот препарат испытывался, он испытывался тоже на детях с этим диагнозом. Сейчас этим детям где-то уже лет шесть. И вроде все нормально. Тот препарат, который у нас одобрен, – это Spinraza. Он действует немножко по-другому.

Анастасия Сорокина: И его нужно пожизненно использовать.

Максим Руссо: Проблема в том, что он постепенно выводится из организма. Это не вирус, заражающий клетки и вставляющий в них нужный ген, а это просто внешний препарат, который, пока он есть, он обеспечивает выработку нужного белка, но где-то в течение полугода он будет выводиться. Поэтому в первый год шесть инъекций нужно сделать, а потом всю жизнь по три инъекции. И это на данный момент где-то за 300 тысяч долларов каждый год. Поэтому тут непонятно даже, что дороже – то ли вот эта Spinraza, которая всю жизнь по 300 тысяч долларов, то ли эта Zolgensma, которая один раз больше 2 миллионов.

Анастасия Сорокина: Давайте напомним, что 60 миллионов уже собрано. Вот этот препарат стоит 150. Если у вас есть возможность, то, конечно, присылайте, пожалуйста, поддержку, для того чтобы спасти ребенка. Действительно, здесь время играет очень важную роль. Да? Потому что до какого-то определенного возраста еще есть возможность, а дальше уже просто будет другой способ воздействия.

Максим Руссо: Или же научный прогресс приведет к тому, что можно будет отказаться от вирусных носителей гена и каким-то образом эффективно вводить в клетки молекулу ДНК, чтобы она оттуда потом никуда не девалась, не выводилась и работала. Если удастся избавиться от вируса как от посредника, то это удешевит процесс. И хотелось бы, конечно, от государства мер общих…

Константин Чуриков: Не общих, а конкретных. Общие они могут.

Максим Руссо: Ну, не конкретно это лекарство, а вообще решение проблемы. Конечно, поддержка научных исследований и разработка собственных препаратов в России, но и какие-то меры по облегчению попадания зарубежных препаратов в Россию. Возможно, стоит упростить процедуру получения апробации в России средств хотя бы от очень редких заболеваний. Производителю не выгодно этим заниматься, потому что он не обеспечит себе даже возврат затрат на то, чтобы получить разрешение в России.

Константин Чуриков: Может быть, вы знаете, как ответить на этот вопрос. Если бы девочка Милана родилась бы, например, не в нашей стране, а в Соединенных Штатах, то там как бы вся эта процедура действовала?

Максим Руссо: Ну, для американской семьи, если это не семья каких-то миллионеров, это все равно очень большая сумма. И проблема все равно была бы. Скорее всего, для большинства семей не обошлось бы без помощи благотворительных фондов или сбора пожертвований.

Высокая цена этих лекарств, не только эта рекордно высокая, но даже лекарств, типа Spinraza, когда речь идет о сотнях тысячах долларов, вызывает нарекания и недоуменные вопросы не только в России. И это является проблемой не только для России. Так что сейчас это, видимо, не чисто научная, а скорее социальная проблема на пути генной терапии – это высокая стоимость препаратов. Это действительно так. И как ее решить – не вполне понятно.

Константин Чуриков: Чтобы быть здоровым, надо быть богатым. Смотрите. Понятно, что наука идет вперед и так далее. Некоторые заболевания еще вчера невозможно было вылечить, а сегодня возможно, но за какие-то баснословные деньги. В советское время тоже были на тот момент какие-то очень сложные заболевания. Вот как была поставлена, скажем так, помощь медицинская тогда?

Максим Руссо: Ну, тут надо сказать: что могли и умели лечить, то и лечили. Но такой диагноз, например, в советское время был бы уже безнадежным полностью. Сейчас есть хоть какая-то надежда. За бешеные деньги, правда, но она есть. Тогда что-то умели лечить, что-то получалось лечить, что-то не получалось. Сейчас, в общем, врачи умеют больше, чем раньше, но иногда это очень дорого.

Анастасия Сорокина: Вы с этой ситуацией знакомы. Вот как, на ваш взгляд, должны правильно сейчас поступить родители ребенка? Потому что пишут зрители: «Может быть, какие-нибудь очень богатые магнаты могут помочь пожертвовать?» В этой ситуации по какому пути нужно идти, чтобы поддержать ребенка?

Максим Руссо: Вы знаете, тут, чтобы найти эти деньги, эти пожертвования, видимо, любой способ хорош, который сработает. Надо пытаться сделать все, что можно, обратиться куда только возможно – от простых людей, среди которых каждый пожертвует хотя бы по 100 рублей или по 30 рублей, до фондов и крупных и состоятельных людей, которые могут сделать большое пожертвование.

Константин Чуриков: Нам пишет Нижегородская область: «Пустите трансляцию программы «Отражение» на пленарном заседании Госдумы». Да, хорошая идея. Иркутск спрашивает: «Как у ребенка появилась эта болезнь?»

Максим Руссо: Это результат мутации. Это фактически такой случайный процесс. Это очень большой и серьезный проигрыш в лотерею, случайно мутировавший ген.

Константин Чуриков: А часто бывают подобные диагнозы именно на генетическом уровне?

Максим Руссо: Сейчас я, к сожалению, не помню цифр. Ну, скажем так, это заболевание довольно частое из самых редких. Ну, может быть, где-то один случай на 100 тысяч детей. При этом это заболевание еще зависит от того, какая именно мутация. Есть самые тяжелые случаи, когда дети не выживают до года, а есть более сглаженные, когда нарушаются двигательные случаи, наступает паралич, но он развивается медленнее. Фактически спинально-мышечная атрофия – это целый набор разных мутаций, и тяжесть у них немножко разная.

Константин Чуриков: Вы сказали, что во многом невозможно это поставить на поток в нашей стране еще и потому, что очень небольшие зарплаты у ученых. У меня вопрос: а почему у нас зарплата, например, молекулярного биолога в стране как-то ниже, чем зарплата, я не знаю, физика-ядерщика, ракетчика, военного специалиста?

Максим Руссо: Я даже не знаю, у физика-ядерщика и у молекулярного биолога – у кого из них больше, а у кого меньше зарплата. Тут мне сложно все-таки сравнить. И проблема не только в зарплатах. Хотя, конечно, без достаточного уровня зарплат люди просто не будут идти работать в науку.

Проблема еще и в том, что эти исследования действительно стоят дорого. Я говорил, что даже несчастная банка питательной среды, чтобы выращивать клетки, стоит от 500 до 1 000 долларов. И в любой лаборатории, где работают с человеческими клетками, это серьезная статья расходов. То есть стоят приборы, стоят расходные материалы. Исследования эти недешевые, к сожалению, и они требуют или финансирования от каких-то компаний, которые потом рассчитывают получить прибыль и вкладываются в высоконаучный бизнес, или же финансирование от государства. Это действительно так.

Константин Чуриков: То есть получается, что ученые все равно в нашей стране – это такие бессребреники, которые это разрабатывают, а потом какая-то компания это покупает и реализует. Правильно? Вот так цепочка выглядит? Или это прямо лаборатория произвела эту вакцину и напрямую в эту больницу, где девочка лежит, это все направила?

Максим Руссо: Существуют разные формы. Иногда на базе научных институтов могут организовываться (и это, в общем, должно поддерживаться всячески государством) различные биотехнологические стартапы, которые уже с прицелом на коммерческую деятельность. Так что тут по-всякому.

Константин Чуриков: Ну что? У нас очень много SMS. На самом деле люди просто возмущены. Пишут: «Свои дети России не нужны». Пишут: «В США все покрыла бы медицинская страховка». Но вы сказали, что это не так. Не покрыла бы, да?

Максим Руссо: Зависит от страховки. Страховка в США бывает очень разные. К тому же она все-таки не всем жителям США в равной степени доступна. Это дело сложное.

Константин Чуриков: Мы напомним нашим зрителям, что помощи ждут полуторагодовалая девочка Милана Семенькова из Калининграда, у нее редкий диагноз – спинально-мышечная атрофия. Вот врачи говорят, что с помощью очень редкого инновационного генного препарата Zolgensma (это самое дорогое лекарство в мире – 150 миллионов рублей) девочку можно не просто спасти, а она перестанет болеть этой смертельной болезнью. Можно отправить SMS на номер 3443, в начале – «Благо» и сумма, которую вы можете пожертвовать.

Спасибо. У нас в студии был научный журналист Максим Руссо. Будем следить за судьбой ребенка, о котором мы рассказывали. Уходим на новости, а через полчаса продолжим «Отражение» на ОТР.

Анастасия Сорокина: До встречи.

Авторизуйтесь, чтобы быстро и удобно комментировать
Авторизуйтесь, чтобы быстро и удобно комментировать
Комментарии (0)